TRANSLARNA 1000 mg

Commercialisé Supervisé Sous ordonnance

Orale

Code CIS : 68469328

Description :

Format	Substance	Substance code	Dosage	SA/FT
Granulés	ATALUREN	26023	1000 mg	SA

* « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

30 sachet(s) aluminium

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Code HAS : CT-17722
Date avis : 23/10/2019
Raison : Extension d'indication
Valeur : Faible
Description : Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l’AMM.
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Code HAS : CT-15820
Date avis : 05/07/2017
Raison : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur : Faible
Description : Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l’AMM.
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Code HAS : CT-13938
Date avis : 21/01/2015
Raison : Inscription (CT)
Valeur : Modéré
Description : Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans l’indication de l’AMM.
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Code HAS : CT-17722
Date avis : 23/10/2019
Raison : Extension d'indication
Valeur : V
Description : Compte tenu : des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative, de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA, des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle, de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique, du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable, du besoin médical identifié mal couvert, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.
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Code HAS : CT-15820
Date avis : 05/07/2017
Raison : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur : V
Description : Au vu des données disponibles et compte tenu : • du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent, • de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo, • des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III, • de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.
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Code HAS : CT-13938
Date avis : 21/01/2015
Raison : Inscription (CT)
Valeur : IV
Description : Au vu des données disponibles, qui suggèrent : • un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, • une tolérance acceptable, mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.
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