SPINRAZA 12 mg

Commercialisé Supervisé Sous ordonnance

Intrathécale

Code CIS : 65599882

Description :

Informations pratiques

Prescription : liste I
Format : solution injectable
Date de commercialisation : 30/05/2017
Statut de commercialisation : Autorisation active
Code européen : EU/1/17/1188

Pas de générique
Laboratoires : BIOGEN NETHERLANDS (PAYS-BAS)

Les compositions de SPINRAZA 12 mg

Format	Substance	Substance code	Dosage	SA/FT
Solution	NUSINERSEN	19922	12 mg	FT
Solution	NUSINERSEN SODIQUE	59478		SA

* « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

1 flacon(s) en verre de 5 ml

Code CIP7 : 5503315
Code CIP3 : 3400955033158
Prix : prix non disponible
Date de commercialisation : 21/08/2017
Remboursement : Pas de condition de remboursement
Taux de remboursement : taux de remboursement non disponible

Caractéristiques :

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Notice :

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Service médical rendu

Code HAS : CT-18244
Date avis : 22/07/2020
Raison : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur : Important
Description : Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) est important chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 ou 3 copies du gène SMN2.
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Code HAS : CT-16362
Date avis : 31/01/2018
Raison : Inscription (CT)
Valeur : Important
Description : Le service médical rendu par SPINRAZA est important dans l’amyotrophie spinale 5q de types I et II ainsi que dans l’amyotrophie spinale 5q de type III.
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Amélioration service médical rendu

Code HAS : CT-18244
Date avis : 22/07/2020
Raison : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur : III
Description : Compte tenu : - de données suggérant une modification de l’histoire naturelle de la maladie issues d’une étude de phase 2, non comparative chez des enfants pré-symptomatiques avec 2 à 3 copies du gène SMN2 notamment en termes : • de survie sans ventilation (critère de jugement principal) pour 21 des 25 patients, • de survie (pour la totalité des 25 patients à un âge médian de 26 mois), • d’acquisition des fonctions motrices telles que la capacité à s’asseoir sans support pour la totalité de ces enfants . - du recul à un âge médian de 34,8 mois montrant une évolution de ces enfants plus favorable qu’en l’absence de traitement, mais sans guérison de la maladie, - du besoin médical non couvert ou partiellement couvert (via l’ATU de cohorte ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) réservée aux patients ayant une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN22) dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q des nourrissons et enfants au stade pré-symptomatique, Et malgré : - l’absence d’analyse robuste avec un appariement par rapport aux enfants d’une même fratrie, ce qui ne permet pas d’estimer précisément la quantité d’effet, la Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2.
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Code HAS : CT-16362
Date avis : 31/01/2018
Raison : Inscription (CT)
Valeur : III
Description : Compte tenu de : - la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure d’injection factice sur des critères d’amélioration des fonctions motrices évalués sur des échelles validées (score HINE et score HFMSE selon l’étude) dans les deux études cliniques disponibles, - la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure d’injection factice sur la survie sans ventilation et le taux de survie dans l’étude ENDEAR, - mais de la persistance d’un handicap moteur et respiratoire chez les patients inclus dans les études cliniques, - des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme - du besoin médical non couvert dans cette population, la Commission considère que SPINRAZA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de l’amyotrophie spinale 5q de types I et II.
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