KALYDECO 50 mg

Commercialisé Supervisé Sous ordonnance

Orale

Code CIS : 66701315

Description :

Informations pratiques

Prescription : liste I
Format : granulés
Date de commercialisation : 16/11/2015
Statut de commercialisation : Autorisation active
Code européen : EU/1/12/782

Pas de générique
Laboratoires : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)

Les compositions de KALYDECO 50 mg

Format	Substance	Substance code	Dosage	SA/FT
Granulés	IVACAFTOR	91389	50 mg	SA

* « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium

Code CIP7 : 3004099
Code CIP3 : 3400930040997
Prix : 13,81 €
Date de commercialisation : 17/03/2017
Remboursement : Ce médicament peut être pris en charge ou remboursé par l'Assurance Maladie dans les cas suivants : - Mucoviscidose (maladie génétique se traduisant en particulier par une production trop importante de mucus, et qui provoque une grave atteinte de certains organes comme les poumons ou le foie), chez des enfants de plus de 6 mois et pesant de 5 à 25 kg. ; JOURNAL OFFICIEL ; 20/11/20
Taux de remboursement : 65%

Caractéristiques :

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Notice :

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Service médical rendu

Code HAS : CT-19126
Date avis : 30/06/2021
Raison : Extension d'indication
Valeur : Important
Description : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois.
Lien externe

Code HAS : CT-17670
Date avis : 10/07/2019
Raison : Extension d'indication
Valeur : Important
Description : Le service médical rendu par KALYDECO 50 et 75 mg, granulé en sachet est important dans l’extension d’indication de l’AMM.
Lien externe

Code HAS : CT-14863
Date avis : 02/03/2016
Raison : Inscription (CT)
Valeur : Important
Description : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.
Lien externe

Amélioration service médical rendu

Code HAS : CT-19126
Date avis : 30/06/2021
Raison : Extension d'indication
Valeur : III
Description : Compte tenu : - d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative, - du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable, - du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par l’association de patients, et malgré : - le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor, - le faible effectif des cohortes de l’étude et l’absence de données comparatives à une cohorte historique par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
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Code HAS : CT-17670
Date avis : 10/07/2019
Raison : Extension d'indication
Valeur : II
Description : Compte tenu : - d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 2 ans et plus, reposant sur : o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants de moins de 2 ans, o les résultats sur les critères secondaires ou tertiares biologiques, symptomatiques et de croissance staturo-pondérale (variations du taux de chlorure sudoral moyen, taille, poids, IMC, marqueurs pancréatiques et intestinaux) issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude, o du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusqu’à 2 ans, - du recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, - du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère que KALYDECO apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois à moins de 2 ans pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
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Code HAS : CT-14863
Date avis : 02/03/2016
Raison : Inscription (CT)
Valeur : II
Description : Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
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