KALYDECO 25 mg

Commercialisé Supervisé Sous ordonnance

Orale

Code CIS : 65261329

Description :

Informations pratiques

Prescription : liste I
Format : granulés
Date de commercialisation : 09/12/2019
Statut de commercialisation : Autorisation active
Code européen : EU/1/12/782

Pas de générique
Laboratoires : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)

Les compositions de KALYDECO 25 mg

Format	Substance	Substance code	Dosage	SA/FT
Granulés	IVACAFTOR	91389	25 mg	SA

* « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium

Code CIP7 : 3019515
Code CIP3 : 3400930195154
Prix : 13,81 €
Date de commercialisation : 23/11/2020
Remboursement : Ce médicament peut être pris en charge ou remboursé par l'Assurance Maladie dans les cas suivants : - Mucoviscidose (maladie génétique se traduisant en particulier par une production trop importante de mucus, et qui provoque une grave atteinte de certains organes comme les poumons ou le foie), chez des enfants de plus de 6 mois et pesant de 5 à 25 kg. ; JOURNAL OFFICIEL ; 20/11/20
Taux de remboursement : 65 %

Caractéristiques :

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Notice :

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Service médical rendu

Code HAS : CT-19126
Date avis : 30/06/2021
Raison : Extension d'indication
Valeur : Important
Description : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois.
Lien externe

Code HAS : CT-18423
Date avis : 03/06/2020
Raison : Inscription (CT)
Valeur : Important
Description : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM pour le dosage à 25 mg et dans l’extension d’indication de l’AMM pour les dosages à 50 mg et à 75 mg.
Lien externe

Amélioration service médical rendu

Code HAS : CT-19126
Date avis : 30/06/2021
Raison : Extension d'indication
Valeur : III
Description : Compte tenu : - d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative, - du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable, - du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par l’association de patients, et malgré : - le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor, - le faible effectif des cohortes de l’étude et l’absence de données comparatives à une cohorte historique par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
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Code HAS : CT-18423
Date avis : 03/06/2020
Raison : Inscription (CT)
Valeur : II
Description : Compte tenu : - d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 1 an et plus à moins de 2 ans, reposant sur : • les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an, • les résultats sur les critères secondaires ou tertiaires biologiques, symptomatiques, de croissance staturo-pondérale et de palatabilité issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude, - du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an, - du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : - le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, la commission de la Transparence considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 1 an, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
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